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囊性纖維化迎來突破療法Trikafta,90%患者不再無藥可治

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2019年11月14日 15:55  來源:好醫友

近日,美國FDA批準了Trikafta(elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor),這是首個治療最常見囊性纖維化突變患者的三重聯合療法。Trikafta被批準用于12歲及以上的囊性纖維化患者,這些患者的CFTR基因(囊性纖維化跨膜電導調節器基因)中至少有一個F508del突變。在囊性纖維化人群中這部分患者約占90%。

FDA代理專員Ned Sharpless說:“在FDA,我們一直在尋找加快復雜疾病新療法開發的方法,同時保持我們高標準的審查,今天具有里程碑意義的批準證明了這些努力。現在,大多數囊性纖維化患者,包括青少年都能獲得一種新的治療方法,而在以前他們沒有選擇。FDA仍然致力于為未滿足患者需求的領域提出新的治療方案,特別是影響兒童的疾病。”

囊性纖維化是一種罕見的、進行性的、危及生命的疾病,其結果是在肺部、消化道和身體其他部位形成厚粘液。它會導致嚴重的呼吸和消化問題以及其他并發癥,如感染和糖尿病。囊性纖維化是由CFTR基因突變帶來的缺陷蛋白引起的,已知的CFTR基因突變約有2000個,但其中最常見是F508del突變。

Trikafta是三種針對CFTR缺陷蛋白的藥物組合,它有助于CFTR缺陷蛋白更有效地發揮作用。目前針對缺陷蛋白的治療方法只對少數患者有效,trikafta是首個被批準的治療12歲及以上且至少有一個F508del突變的的囊性纖維化患者,該突變影響90%的疾病人群,在美國合計約27000人。除了被授予快速通道、突破性治療指定和優先審查外,Trikafta還獲得了FDA孤兒藥物指定。

Trikafta的療效在兩項臨床試驗中得到了證實。第一項是為期24周的隨機雙盲安慰劑對照試驗,受試對象是403名F508del基因突變和第二個等位基因突變導致無法產生CFTR蛋白或CFTR蛋白對ivacaftor或tezacaftor/ivacaftor無反應的患者。第二項是為期四周的隨機雙盲主動對照試驗,研究對象是107名有兩個相同F508del突變的患者。

試驗中主要的分析著眼于預測的一秒鐘內呼氣容積百分比的增加,稱為ppFEV1,這是囊性纖維化肺病進展的一個確定標志。Trikafta在兩項試驗中均增加了ppFEV1。在第一項試驗中,與安慰劑相比,ppFEV1比基線水平提高13.8%。在第二項試驗中,與tezacaftor/ivacaftor相比,ppFEV1比基線水平提高了10%。第一項試驗中Trikafta還改善了患者的汗液氯化物、肺部惡化次數(呼吸癥狀和肺功能惡化)和體重指數。

Trikafta的安全性基于兩項試驗中510名囊性纖維化患者的數據,所有亞組患者的安全性基本相似。與安慰劑相比,接受Trikafta治療的患者出現更多的嚴重藥物不良反應是皮疹和流感事件。最常見的不良反應包括頭痛、上呼吸道感染、腹痛、腹瀉、皮疹、肝酶(丙氨酸轉氨酶和天冬氨酸轉氨酶)升高、鼻塞、血肌酸磷酸激酶升高(一種與肌肉損傷有關的酶)、鼻漏、鼻炎、流感、鼻竇炎和血膽紅素升高(可能由涉及肝臟、膽囊或紅細胞的問題引起)。

囊性纖維化患者應與專業醫護人員交談,并進行測試,以了解他們有哪些基因突變。患者應至少有一個F508del突變。Trikafta治療12歲以下囊性纖維化患者的安全性和有效性尚未確定。

來源:FDA官網

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