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首款老年癡呆癥藥物Aducanumab療效可期,2年內有望量產

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2019年10月25日 17:04  來源:好醫友

近日,美國百健公司(Biogen)宣布:FDA將重啟對其阿爾茨海默病治療藥物Aducanumab的批準程序。

這一戲劇性的反轉,也引發全球性關注,并登上微博熱搜榜。

一波三折的新藥

Aducanumab是一種人類單克隆抗體,該抗體靶向用于阿爾茨海默病患者大腦中的β-淀粉樣蛋白斑塊,以減少其堆積。

之所以說是“戲劇性的反轉”,是由于Aducanumab的臨床試驗過程可謂一波三折。

今年3月,Biogen及衛材(Eisai)宣布停止該藥的開發,原因是三期臨床試驗的兩項研究初步數據表明,并無明顯跡象表明該藥可使阿爾茨海默病患者受益。

然而,近期對EMERGE和ENGAGE更大數據集的新分析顯示,以更高的劑量給予該藥物,可改善早期阿爾茨海默病患者的臨床認知功能下降,接受大劑量治療的患者認知衰退的下降率降低了23%。有關分析的詳細數據,Biogen計劃于今年12月在阿爾茨海默病臨床試驗(CTAD)會議上提供。公司計劃在2020年初向FDA提交《生物制劑許可證》申請。

不過,兩項差別不大的研究,卻得出相反結論,可能需要更多的實驗來進行論證。

如果Aducanumab順利獲批上市,它將成為世界上首款治療阿茲海默癥狀的藥物。

阿爾茨海默病,為何新藥開發這么難?

阿爾茨海默病(AD),俗稱老年癡呆癥,是一種發病進程緩慢、隨著時間不斷惡化的持續性神經功能障礙,多發于 65 歲以上的老年人,且發病率隨年齡增長而上升。

目前國際公認的AD病程分為三個階段,一是20年左右的無癥狀期,二是10年左右的認知功能下降期,第三階段才是癡呆期。AD的治療需盡早開始,最好在認知癥狀出現之前。

不同于抗癌藥研發的突飛猛進,近十多年來,各大藥企投入了巨額資金進行阿爾茨海默病新藥研發,但紛紛折戟。數據顯示,截至目前,全球在研阿爾茨海默病藥物共1268個,其中超80%都處于無進展或終止狀態。

為何阿爾茨海默病的新藥開發這么難?主要是因為,該病的發病機制至今尚不明確,有2-3種主流假說,藥企都是從這些假說著手進行研發。

第一類是清除毒性蛋白類的抗體,Aducanumab即屬于此類;第二類是阻斷細胞外的拓展,也未取得很好的效果;第三類是尋找Aβ斑體的低聚物或斑塊一類的抑制劑,目前尚無此類藥物;第四類是基因治療,很有前景,但目前還為時尚早。

此外,最近一項新研究也值得關注。

老年癡呆癥患病幾率受家族病史、基因變異及心血管疾病、糖尿病等因素影響。但究竟何時會出現早期認知問題,我們對此知之甚少。為此,華盛頓大學醫學院的研究人員對164名老年癡呆癥患者進行了研究,其父母中至少有一人被診斷為老年癡呆癥。

最新研究結果表明,這些老年癡呆癥患者,比他們的父母平均早6年出現癥狀。

研究人員調查了相關的遺傳因素,如種族、遺傳變異和父母的病史,以及患者受教育程度、BMI、糖尿病、心血管疾病、血壓、血液膽固醇水平、抑郁、吸煙、過度飲酒和腦外傷史。但結果顯示,受教育程度、血壓和攜帶基因變異APOE4 (APOE4會增加癡呆癥的風險)等因素在老年癡呆癥中所占的比例不到1/3,這意味著還有2/3以上的原因有待解釋。

研究人員進一步發現,那些比在預期年齡更早或更晚被診斷出阿爾茨海默病的人,可能存在某些阿爾茨海默病基因突變,盡管還不清楚這些突變有什么影響。

研究人員說:“雖然我們還沒有達到可以改變人的基因的程度,但我們可以開始探索這些基因是如何加速或減緩這些人癡呆癥的發病。通過更多地了解這些基因對阿爾茨海默病的影響,我們或許能夠開發出新的治療方法。”

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