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填補17年空白!中國原創阿爾茨海默病新藥年內上市

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2019年11月05日 16:57  來源:好醫友

近日,國家藥監局批準了治療阿爾茨海默病新藥--甘露特鈉膠囊(GV-971,商品名“九期一”)的上市申請,用于輕度至中度阿爾茨海默病,改善患者認知功能。

“九期一”通過優先審評審批程序在中國大陸的上市為全球首次上市,填補了這一領域17年無新藥上市的空白。這款中國原創、國際首個靶向“腦-腸軸”的新藥,將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。

全球首款阿爾茲海默癥創新藥獲批

據介紹,該藥是以海洋褐藻提取物為原料,制備獲得的低分子酸性寡糖化合物,是中國自主研發并擁有自主知識產權的創新藥,獲得國家重大新藥創制科技重大專項支持。

國家藥監局同時要求申請人上市后繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按時提交有關試驗數據。

GV-971由中國海洋大學、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發。上海綠谷表示,已做好生產、銷售的各項準備,藥品年內將投放市場。同時,綠谷將啟動GV-971上市后研究和真實世界研究,并正在積極推進國際多中心臨床研究項目。

據了解,共有1199例受試者參加了GV-971的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織的全國34家三級甲等醫院開展,共完成了818例受試者的服藥觀察。

3期臨床研究結果表明,GV-971可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙,與安慰劑組相比,主要療效指標認知功能改善顯著。GV-971對患者的認知功能具有起效快、持續穩健改善、安全性好的特點。

什么是阿爾茲海默癥?

今年的熱播劇《都很好》中,“作妖”的蘇大強讓觀眾恨得牙癢癢,但得知他患有阿爾茨海默病后,觀眾對他再也恨不起來了。

阿爾茨海默病俗稱老年癡呆癥,一旦患病,人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。

阿爾茨海默病主要表現為認知功能和行為障礙及精神異常等癥狀,是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后,老年人致殘、致死的第三大疾病。

全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者,到2050年,這個數字預計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元,給患者家庭和社會帶來沉重負擔。我國阿爾茨海默病患者約1000萬人,是世界上患者人數最多的國家。隨著人口老齡化加速,預計到2050年我國患者將達4000萬人。

自發現阿爾茨海默病100多年來,全球用于臨床治療的藥物只有5款。全球各大制藥公司在過去的20多年里,相繼投入數千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物,320余個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。

為啥對新藥的質疑不斷?

藥品上市審批說明中,有一個特別的限定詞--“有條件批準”。藥監局要求藥品上市后“申請人繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按時提交有關試驗數據”。

而能夠實現“有條件批準”的政策基礎是藥品上市許可持有人制度(簡稱“MAH”),指的是擁有藥品技術的藥品研發機構、科研人員、藥品生產企業等主體,通過提出藥品上市許可申請并獲得藥品上市許可批件,并對藥品質量在其整個生命周期內承擔主要責任的制度。

早在2016年6月,國務院印發《藥品上市許可持有人制度試點方案》。這一制度改革加速了中國新藥的研發速度,讓新藥有機會先完成再完善。

值得注意的是,“九期一”的上市存在諸多爭議,尤其在業內引起軒然大波。質疑點之一就在于,該藥是由一個曾涉嫌虛假宣傳的制藥公司聯合開發的。綠谷制藥之前的一個熱銷產品是中華靈芝寶(后更名“雙靈固本散”),這是一個保健品,卻以“抗癌神藥”宣傳。

還有人質疑,“九期一”的信號作用通路和機理并不明確,比如這個藥物能夠調控腸道的哪個細菌,調控通道是什么,作用位點是什么,都沒有說清楚,被很多人認為說服力不夠強。

國外新藥“第一”之路也不平坦

10月22日,美國百健公司(Biogen)和日本衛材宣布,其全球首個阿茲海默病治療藥物Aducanumab已通過臨床測驗,正待FDA批準,預計2020年初有望獲批。

(詳見好醫友此前文章:首款老年癡呆癥藥物Aducanumab療效可期,2年內有望量產)

而Aducanumab也頗受爭議,上市申請之路可謂“一波三折”,一度宣布停止開發。但后來的數據又“起死回生”。

“九期一”、Aducanumab的“第一”之路都不平坦,也從側面反映了阿爾茨海默病新藥開發之難。

雖然存在一些爭議,但我們衷心希望越來越多阿爾茨海默病新藥早日上市,為千萬個“蘇大強”帶來希望。

參考來源:好醫友、八點健聞、丁香園

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